從天然藥物到合成藥物，再到目前最先進的基因工程藥物，中國科學家們正努力走在國際科學技術的前沿，一次又一次地面臨各種挑戰，一次又一次地攻關各種難題。2021年12月5日下午1點，上海交通大學醫學遺傳研究所所長曾凡一現身“十萬個為什么”抖音直播間，帶領觀眾走進位于松江區石湖蕩鎮的基因工程大動物試驗基地“滔滔牧場”，分享前沿制藥工業革命“乳腺生物反應器制藥技術”及其研發藝術。該場直播歷時1小時，直播看播人次超4萬。

曾凡一教授是“國家重大研究計劃”項目首席科學家、教育部長江學者特聘教授、國家杰出青年基金獲得者，主要從事醫學遺傳學和發育生物學，尤其是干細胞和哺乳動物胚胎工程等交叉領域的研究，在國際著名的科學期刊《自然（Nature）》、《美國科學院院刊（PNAS）》等雜志發表SCI論文90余篇。

直播一開始，曾凡一教授介紹說，“乳腺生物反應器制藥”的概念是在1984年由我國科學家施履吉院士在國際上首次提出，創新性地利用基因工程技術將重要藥物蛋白基因整合到動物（反應器）基因組中，讓稀缺蛋白特異性地在動物乳汁中表達，再在這些含有特定成分的乳汁中提取人類所需的稀缺藥物。

“讓一頭牛變成一個工廠，牛乳腺成為車間，就可以把牛奶變成制藥的原料了。”曾凡一表示，這種動物基因工程制藥相對于細胞基因工程制藥有成本低、效率高、產量高、穩定性好、綠色環保等方面的優點，將成為未來基因工程和生物醫藥產業的主要研發方式。

1998年第一頭含有血友病救命藥“九因子”的基因工程羊在上海問世。次年，曾溢滔院士、黃淑幀教授和曾凡一教授繼續帶領團隊獲得了世界上第一頭帶有人血清白蛋白基因的奶牛——“滔滔”。它的誕生標志著中國在基因工程制藥領域取得了重大突破，為“動物藥廠”打下了堅實的基礎。

曾凡一教授帶領直播間的觀眾參觀了大動物試驗基地，現場近距離觀看基因工程技術繁育的牛羊。“這頭‘咩咩’是我們基因工程羊的后代，應該是第一頭抖音直播的基因工程羊吧？和我們的觀眾小朋友和大朋友們打個招呼吧？”曾凡一愛撫地摸著這頭小羊，對著鏡頭微笑地說。

從當年的九因子羊到“滔滔”牛的產業化，又經歷了很多年的研究歷程。“胚胎到小牛，妊娠期有9個月，培育基因工程牛需要很長時間。”曾凡一說，血友病患者是因為血液里缺少像八因子、九因子這樣的凝血因子而造成凝血功能不全，患有血友病的小男孩們平時輕輕一碰就容易出血，非常痛苦，甚至還會有生命危險。

目前的第一種牛生物反應器藥物就是用來治療血友病的稀缺藥物。按照以往的方法，要培育1000多頭牛才能得到1頭基因工程牛，但是曾院士團隊經過多年的研發和努力，利用體細胞核移植等技術，如今可以做到培育幾頭牛就能獲得1頭成功制藥的基因工程牛。團隊繼而又攻克了從牛奶里純化成藥的難關。幾代科學家堅持不懈地努力，三十年磨一劍，如今已到了臨門一腳的階段。目前，“乳腺生物反應器”已經進入了臨床前試驗的攻堅階段。

在直播的后半段，曾凡一教授寄語年輕的朋友們，未來的國之棟梁，不僅要掌握豐富的科學知識，還要擁有科學精神和愛國情懷。古今中外杰出人才都在自身專業領域之外，還有很深的跨界造詣。比如愛因斯坦6歲開始學習小提琴，小提琴伴隨了他一生；而中國第一首小提琴協奏曲更是出自我國著名的地質學家和古生物學家李四光之手……作為科學藝術家的她，曾凡一教授深有感觸地說，科學創新不僅需要有科學知識，還需要有文化藝術修養，未來的科技創新需要科學與藝術的融合。二十一世紀的中國，需要的是理、工、文、藝相結合的全才。我們今天的主題，被譽為新一代制藥工業革命的“動物乳腺生物反應器制藥”正是科學與藝術融合的產物。

“科學和藝術是理性與感性、嚴謹與浪漫的碰撞。它們就像DNA的雙螺旋結構一樣，相互依賴相互成就，藝術讓科學插上想象的翅膀，科學讓藝術夢想成真。”曾凡一教授最后呼吁大家“把科學和人文結合起來，抓住機會，把握現在，創造未來。”

據了解，本期曾凡一教授講述的新一代制藥工業革命的知識是“十萬分好奇”系列科學互動活動的第七期。此前，已有西湖大學工學院教授崔維成、中國太陽雙超衛星（“羲和號”）執行經理兼副總設計師陳昌亞、全球青年化學家元素周期表硫元素代言人姜雪峰等科學家帶來了多堂精彩的科普課堂。